ارائه داده‌های پیش‌بالینی نانوداروی استنشاقی درمان یک بیماری‌ ژنتیکی

شرکت ردکد تراپیوتیکس (ReCode Therapeutics) داده‌های پیش بالینی مربوط به برنامه درمانی mRNA استنشاقی در دیسکینزی مژگانی اولیه (PCD) را در قالب سه پوستر در کنفرانس بین‌المللی ATS ۲۰۲۲ ارائه می‌کند.

فرمولاسیون نانوذرات لیپیدی هدف‌گیرنده اندام انتخابی (SORT-LNP ™) و پلتفورم RNA این شرکت با موفقیت و به طور مستقیم به عنوان یک آئروسل استنشاقی به ریه‌ها تحویل داده شد، بدون اینکه به میزان قابل توجهی به بافت‌های دیگر نفوذ کند. این شرکت با استفاده از فناوری SORT-LNPTM و اسید نوکلئیک خود، از تحویل سیستمایک و مستقیم برای جایگزینی و ویرایش/اصلاح ژن با واسطه mRNA در سلول‌های هدف، از جمله سلول‌های بنیادی استفاده می‌کند. DNAI۱ mRNA فرموله شده با LNP SORT بازیابی عملکردی طولانی مدت را نشان می‌دهد و امکان تکرار تجویز را فراهم می‌کند.

ردکد تراپیوتیکس یک شرکت زیست‌دارویی بوده که به دنبال نسل جدید داروهای ژنتیکی است. این شرکت به تازگی داده‌های بالینی جدیدی از درمان مولکولی مبتنی بر mRNA استنشاقی خود را ارائه کرده است. برنامه مبتنی بر mRNA این شرکت در PCD از پلتفرم تحویل نانوذرات لیپیدی (LNP) با هدف‌گیری انتخابی عضو (SORT)  استفاده می‌کند که هدف قرار دادن اندام‌ها و بافت‌های فراتر از کبد را از طریق انواع مسیرهای تجویزی امکان‌پذیر می‌سازد.

در حال حاضر هیچ درمان تایید شده‌ای برای دیسکینزی اولیه مژگانی (PCD) وجود ندارد. دیسکینزی مژگانی اولیه که به آن سندرم کارتاژنر یا سندرم مژک‌های بی‌حرکت نیز گفته می‌شود، یک بیماری ژنتیکی نادر با جهش‌های ارثی که باعث از بین رفتن فعالیت مژگانی (و در نتیجه از بین رفتن پاکسازی طبیعی مخاط) در راه‌های هوایی می‌شود. بیماران مبتلا به PCD از عوارض ناشی از عفونت‌های مزمن تنفسی، برونشکتازی و اغلب دچار نارسایی تنفسی رنج می‌برند.

شرکت ردکد تراپیوتیکس در حال توسعه رویکردی مبتنی بر mRNA برای درمان بیماری برای درمان PCD است. با استفاده از پلتفرم تحویل اختصاصی این شرکت، mRNA DNAI۱ در SORT LNPهای شرکت ردکد تراپیوتیکس فرموله شده و به صورت آئروسل مستقیماً به راه هوایی تحویل می‌شود. هدف این است که تحویل mRNA منجر به تولید پروتئین DNAI۱ در سلول‌های هدف شود و بنابراین امکان نجات عملکرد مژگانی را فراهم کند.

این داده‌های امیدوارکننده نشان می‌دهد که mRNA DNAI۱ فرمول‌شده با SORT LNP می‌تواند به طور دقیق به سلول‌های مورد نظر در ریه‌ها، بدون قرار گرفتن در معرض سایر بافت‌ها، تحویل داده شود. داده‌های بالینی نشان می‌دهند که mRNA DNAI۱  واکنش‌پذیری ایمنی پایینی دارد، عملکرد مژگان را بهبود می‌دهد و منجر به بهبود عملکرد طولانی‌مدت می‌شود.