به گزارش گروه اجتماعی خبرگزاری دانشجو، انجمن ترومبوز و هموستاز ایران، پیمان عشقی ریاست انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اشاره به این نکته که داروی امیسیزوماب جهت پیشگیری از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال ۲۰۱۷ تائیدیه FDA و در سال ۲۰۱۸ تائیدیه EMA را دریافت نموده است، اظهار داشت: داروی فوق در بیش از ۱۱۵ کشور جهان مجوز مصرف گرفته است که در ایران نیز پس از انجام مطالعات مدل سازی اقتصادی و تایید به صرفه بودن و هزینه اثربخشی بالا نسبت به روند درمانی کنونی که به معنی کاهش هزینه‌های درمان نیز می‌باشد، در سال ۱۴۰۱ مجوز واردات و مصرف در بیماران هموفیلی A شدید واجد مهارکننده با تیتر بالا که خونریزی‌های مکرر آن‌ها به درمان‌های معمول پاسخ نداده است را دریافت کرد.
وی گفت: اولین محوله از داروی امیسیزوماب (Emicizumab) با نام تجاری هملیبرا (Hemlibra) تولید شرکت دارویی رش سوئیس، با همکاری شرکت بهستان دارو بعنوان واردکننده و توزیع کننده دارو روز ۲۷ آذرماه از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی وارد کشور شد و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.
رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران در مورد نوع A بیماری هموفیلی گفت: هموفیلی A یک اختلال خونریزی دهنده نادر و ارثی مرتبط با کروموزوم X است که با کمبود فعالیت فاکتور انعقادی ۸ (FVIII) شناخته می‌شود و می‌تواند منجر به خونریزی‌های خودبه‌خودی مکرر یا خونریزی‌های طولانی متعاقب تروما گردد، که خونریزی‌های مکرر، به ویژه در مفاصل، می‌تواند منجر به آسیب‌های پیشرونده و غیر قابل برگشتی شود که در نهایت موجب کاهش تحرک، افزایش مرگ و میر و کاهش کیفیت زندگی بیمار میگردد.
وی ادامه داد: هموفیلی A شایع‌ترین شکل هموفیلی است که ۸۰ تا ۸۵ درصد موارد را با حدود ۳۲۰ هزار مبتلا در سراسر جهان تشکیل می‌دهد. شیوع تخمینی، ۱۲.۱ مورد در هر ۱۰ هزار مرد برای همه شدت‌های هموفیلی A است که در کشور ما نیز این عدد یکسان است.
پیمان عشقی با بیان این اینکه، یکی از مشکلات این بیماران گسترش مهارکننده‌ها بعد از مصرف مداوم فاکتور ۸ می‌باشد که منجر به افزایش قابل توجه تبعات بیماری، هزینه سرسام آور - بار درمانی و درنهایت میزان مرگ و میر بیماران میگردد، اضافه کرد: در این دسته از بیماران در مقایسه با بیماران مبتلا به هموفیلی نوع A بدون مهارکننده ها، مدیریت خونریزی‌ها دشوارتر است که این امر موجب می‌شود علاوه بر کاهش کیفیت زندگی (از دست دادن روز‌های تحصیلی، کاری و فعالیت‌های اجتماعی) و افزایش هزینه‌های درمان، آسیب مفصلی و نیاز به مداخله جراحی در آنان بیشتر باشد.
وی گفت: نه تنها پیشگیری از خونریزی، بلکه درمان ضروری خونریزی در این دسته از بیماران مستلزم تزریقات وریدی مکرر روزانه و پرهزینه داروئی می‌باشد که به ویژه در کوردکان منجر به افت کیفیت زندگی و در نهایت در بسیاری از موارد معلولیت‌های متعدد میگردد.
رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران اشاره داشت: نتایج مطالعات مقدماتی، مصرف پروفیلاکسی هملیبرا اثربخشی بسیار خوبی را در کاهش تعداد دفعات خونریزی در بزرگسالان دارای مهارکننده (۸۷% کاهش در مطالعه HAVEN ۱) نشان داد. بعلاوه، نتایج مطالعات بطور معنی داری تائید کننده اثربخشی دارو در اطفال نیز می‌باشد (به گونه‌ای که ۶۳% کودکان مصرف کننده هملیبرا در HAVEN ۲ فاقد هرگونه خونریزی بودند) که داروی امیسیزوماب نخستین داروی تزریقی زیرجلدی است که با فواصل تزریقی طولانی در مطالعات مختلف جهانی سبب کاهش چشمگیر خونریزی، ارتقا کیفیت زندگی و کاهش واضح معلولیت ها‌ی مفصلی در این بیماران میگردد.
دکتر عشقی گفت: "امید فراوانی است که با شروع و گسترش مصرف بجای علمی و تحت نظارت مراکز جامع درمانی هموفیلی، این دارو سبب کاهش روزافزون معلولیت‌ها همزمان با کاهش هزینه درمان این بیماران در کشور گردد. "
قابل ذکر است، داروی امیسیزوماب به عنوان اولین داروی تزریقی زیر جلدی برای پیشگیری (Prophylaxis) از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال ۲۰۱۷ تائیدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال ۲۰۱۸ نیز تائیدیه آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت نموده است. سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال ۱۴۰۱ در بیماران دارای مهارکننده باتیتر بالا که به درمان‌های فعلی پاسخ مناسب نمی‌دهند مورد تائید قرار داد. این دارو در مدت زمان کوتاه توانست تائیدیه بیش از ۱۱۵ کشور را دریافت نماید (۱۱۵ کشور با تائیدیه برای بیماران هموفیلی A شدید دارای مهارکننده فاکتور ۸ و بیش از ۱۰۰ کشور برای بیماران هموفیلی A شدید فاقد مهارکننده فاکتور ۸) و در حال حاضر بیش از ۱۸ هزار بیمار هموفیلی A در دنیا در حال استفاده از این دارو میباشند.