درمان موسوم به Kymriah (tisagenlecleucel) توسط شرکت Novartis برای برخی از کودکان و بزرگسالان مبتلا به نوع لوسمی لنفوبلاستی حاد (ALL) تایید شده است.
اسکات گاتلیب، نماینده FDA، عنوان می کند: «ما وارد مرز جدیدی در نوآوری پزشکی با توانایی برنامه ریزی مجدد سلول های خود بیمار برای حمله به سرطان مرگبار هستیم.»
وی در ادامه می افزاید: «تکنولوژی های جدید مانند درمان های ژنی و سلولی از توان بالقوه برای ایجاد توانایی ما برای درمان بسیاری از بیماری های قابل تحمل برخوردارند.»
FDA اعلام کرده است که Kymriah، ژن درمانی مبتنی بر سلول، برای درمان بیماران تا سن ۲۵ سال دارای ALL پیشرو B-cell که مقاوم به بیماری هستند یا در معرض عود دوم یا بعدی بیماری هستند، تایید شده است.
هر دوز Kymriah یک درمان شخصی ساز است که با استفاده از سلول های T-Cell خود بیمار، یک نوع سلول سفید خون شناخته شده به عنوان لنفوسیت، ایجاد می شود.
سلول های T بیمار جمع آوری شده و به یک مرکز تولید ارسال می شوند تا در آنجا از لحاظ ژنتیکی اصلاح شده و حاوی ژن جدیدی شوند که دارای یک پروتئین خاص موسوم به CAR است. این پروتئین، سلول های T را برای هدف قرار دادن و کشتن سلول های لوسمی که دارای یک آنتی ژن خاص (CD۱۹) بر روی سطح هستند، هدایت می کند.
زمانیکه سلول ها اصلاح شدند، برای کشتن سلول های سرطانی به بدن بیمار بازگردانده می شوند.
ALL سرطان مغز استخوان و خون است که در بدن لنفوسیت های غیرطبیعی تشکیل می شود. این بیماری به سرعت پیشرفت می کند و شایع ترین سرطان دوران کودکی است.