توسعه دو روش ژن درمانی برای اختلالات ذخیره لیزوزومی

به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، در حالی که درمان‌های مبتنی بر ژن معمولا به‌عنوان درمان‌های تک مرحله‌ای تصور می‌شود، اما به نظر می‌رسد که دوز دوم تزریق نیز می‌تواند به بیماران کمک کند. اما مشکلی در این میان وجود دارد، برخی از بیماران نسبت به ویروس‌های مرتبط با آدنو (AAV) که برای درمان با این روش مورد استفاده قرار می‌گیرند، پاسخ ایمنی از خود نشان می‌دهند.

این یکی از مهمترین مسائل ژن درمانی است و گروهی از شرکت‌ها در حال کار روی روش‌های تحویل غیر ویروسی برای دور زدن این مشکل هستند. اما شرکت سلکتا بایوساینسز (Selecta Biosciences) تصور می‌کند که راه دیگری برای کاهش پاسخ ایمنی بدن پیدا کرده است و شرکت تاکدا (Takeda) آماده است تا بیش از ۱ میلیارد دلار برای انجام این کار هزینه کند.

این دو شرکت به تازگی اعلام کردند که تاکدا مبلغی بیش از ۱٫۱ میلیارد دلار را برای اخذ وجود فناوری ImmTOR در نظر می‌گیرد. تاکدا قرار است از فناوری ImmTOR برای توسعه دو روش ژن درمانی خود و به‌منظور درمان اختلالات ذخیره لیزوزومی استفاده کند.

پلتفورم سلکتا بایوساینسز از نانوذرات زیست‌تخریب‌پذیر استفاده می‌کند که داروی سرکوب کننده سیستم ایمنی راپامایسین را در برداشته و همچنین با دارو‌های ژن‌درمانی ترکیب می‌شود تا تحمل ایمنی خاص آنتی‌ژن را در بدن بیمار ایجاد کند. بررسی‌های این دو شرکت نشان می‌دهد که افزودن نانوذرات ImmTOR به وکتور‌های AAV باعث افزایش اثربخشی، ایمنی و دوام درمان‌های ژنی می‌شود. این کار با تسهیل بیان کارآمدتر انتقال ژن و از طریق امکان جلوگیری از تشکیل آنتی‌بادی‌های خاص کپسید، صورت می‌گیرد.

شرکت سلکتا بایوساینسز یکی از شرکت‌هایی است که روی پلتفورم‌های مربوط به سیستم ایمنی بدن کار می‌کند. این شرکت برای حل این مشکل، سامانه‌های مبتنی بر نانوذرات موسوم به ImmTOR را ابداع کرده است که می‌تواند پاسخ سیستم ایمنی بدن را کنترل کند. این شرکت فناوری ImmTOR را با چند داروی زیستی که پاسخ ناخواسته در بدن ایجاد می‌کند، ترکیب کرده و موفق به افزایش اثربخشی و ایمنی این دارو‌ها شده‌است.

این شرکت در حال حاضر وارد فاز دوم آزمون بالینی شده و قصد دارد از این فناوری برای درمان بیماری التهاب استفاده کند. ریشه این فناوری به مقاله‌ای باز می‌گردد که در سال ۱۹۹۴ توسط امید فرخ‌زاد و همکارانش در نشریه Science به چاپ رسید. آن‌ها نانوذرات زیست‌تخریب‌پذیری ساختند که می‌تواند دارو را حمل کرده و به‌صورت کنترل شده در بدن رهاسازی کند. آن‌ها در سال ۲۰۰۶ نشان دادند که چگونه این نانوذرات برای رهایش داروی ضدسرطان قابل استفاده هستند. در سال ۲۰۰۸ آن‌ها شرکت سلکتا بایوساینسز را تاسیس کردند تا از این فناوری برای کنترل سیستم ایمنی بدن استفاده نمایند.