درمان قطعی بیماری‌های ژنتیکی با ژن درمانی/ نقص‌های موجود در ژن به صورت هدفمند اصلاح می‌شود

به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو به نقل از مرکز ارتباطات و اطلاع رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، سال ۲۰۱۶ برای بسیاری از بیماران به یادماندنی است. چرا که در این سال ایده ژن درمانی عملی شد. روشی که امید بیمارانی با نقص ژنتیکی را روحی دوباره بخشید.

ژن درمانی روشی برای درمان بیماری‌هایی است که منشاء ژنتیکی دارند. برخی بیماری‌ها به واسطه نقص ژنتیکی بصورت مادرزادی به ارث می‌رسند که می‌توان به بیماری‌هایی همچون هموفیلی، تالاسمی یا مواردی از بیماری‌های نقص ایمنی اشاره کرد. امروزه بسیاری از این قبیل بیماری‌های ارثی به صورت علامتی درمان می‌شوند. روش درمان علامتی اساس بیماری را هدف نمی‌گیرد و تنها علائم بیماری تسکین داده می‌شود.

اما درمان قطعی بیماری‌های ژنتیکی، ژن درمانی است. در این روش تلاش بر آن است تا نقص ژنتیکی عامل بوجود آورنده بیماری به طور کامل برطرف شود. در ایران در حوزه ژن درمانی اقدامات خوبی انجام شده است در همین راستا ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی نیز حمایت‌های مناسبی از تحقیقات محققان می‌کند تا شاهد پیشرفت در این حوزه باشیم.

مبنای ژن درمانی استفاده از وکتور‌های ویروسی است
مهدی شمس آرا عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک توضیحات بیشتری درباره ژن درمانی ارائه داد و گفت: از ابزار‌های مختلفی در این روش درمانی استفاده می‌شود که عمده آن‌ها بر پایه استفاده از وکتور‌های ویروسی است. تاکنون تمام ژن درمانی‌هایی که موفق به اخذ تاییدیه و ورود به بازار درمان شده اند، همگی بر مبنای استفاده از ویروس‌ها هستند. البته استفاده از نانو ذرات مختلف نیز به عنوان ناقل‌های ژنی مطرح می‌باشد که کار بر روی آن‌ها در مرحله تحقیق و توسعه می‌باشند و تاکنون محصول ژن درمانی بر پایه آن‌ها وارد بالین و درمان نشده است.

عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک همچنین عنوان کرد: در ژن درمانی بر مبنای وکتور‌های ویروسی هدف جاگذاری نسخه سالم ژن داخل سلول هدف بدون اصلاح و ترمیم نسخه اولیه و معیوب ژن است. اما به تازگی روشی از دست ورزی ژنی با عنوان ویرایش ژنوم رواج یافته است که نسبت به روش‌های گذشته اختصاصی‌تر است. با این روش می‌توان نقص موجود در ژن را به صورت هدفمند اصلاح و ترمیم کرد.

نیروی خلاق ایرانی در حوزه ژن درمانی فعال هستند
شمس آرا در ادامه بیان کرد:، اما در کشورمان محققان قدم‌های خوبی را در حوزه ژن درمانی برداشته‌اند و از نظر دانش و توان علمی مشکلی عمده‌ای وجود ندارد. هر محصول ژن درمانی برای ورود به بازار باید آزمون‌های سختگیرانه‌ای را در سه سطح تحقیقات سلولی، مدل‌های حیوانی و انسان سپری کند. در ایران محققان موفق به ساخت انواع وکتور‌های ژن درمانی بر مبنای ویروس و نانو ذرات و انتقال آن‌ها به داخل سلول شده اند. پس برای بیماری‌های مختلف در سطح سلولی فعالیت خوبی در حال انجام است. البته عمده مشکل برای فعالیت در این حوزه تجهیزات و زیر ساخت‌ها است که باعث می‌شود حرکت رو به جلو در مقطعی متوقف می‌شود.