استفاده از نانوذرات لیپید برای ژن درمانی در بیماران

به گزارش گروه دانشگاه خبرگزاری دانشجو، اینتلیا تراپیوتیکس (Intellia Therapeutics) اقدام به خرید ریرایت تراپیوتیکس (Rewrite Therapeutics) کرده است. با صرفه بودجه‌ای ۲۰۰ میلیون دلار از سوی اینتلیا، شرکت ریرایت تراپیوتیکس تحت مالکیت اینتلیا در آمد.

این معامله شامل ۴۵ میلیون دلار پیش پرداخت و پرداخت ۱۵۵ میلیون دلار دیگر در مراحل بعد است. جزئیات بیشتر این قرارداد فاش نشده است. شرکت اینتلیا، یکی از اولین شرکت‌های بزرگ فعال در حوزه کریسپر است. این شرکت با استفاده از نانوذرات لیپیدی سفارشی که حباب‌های کوچکی از جنس چربی هستند، برای حمل کریسپر به مغز استخوان موش و ویرایش سلول‌های بنیادی استفاده کرده است. پس از تکرار چند دوز، دانشمندان این شرکت گفتند که آن‌ها قادر به ویرایش سلول‌های کافی برای درمان سلول‌های داسی شکل بودند.

لورا سپ-لورنزینو از مدیران شرکت اینتلیا گفت: «ما نمی‌خواهیم با ابزار خاصی تعریف شویم. هدف این است که جعبه ابزاری بی‌نظیر داشته باشیم، که مجموعه‌ای از روش‌های ویرایش ژن و همچنین روش‌های تحویل را داشته باشیم تا بتوانیم واقعا فناوری درمانی خود را گسترش دهیم.»

ریرایت تراپیوتیکس به دستاورد بزرگی در حوزه ویرایش ژن دست یافته است. فناوری نگارش DNA این شرکت می‌تواند ویرایش ژن در انواع سلول‌های غیرقابل تقسیم بهبود بخشد، چیزی که به گفته برخی “چالش کلیدی” برای فناوری‌های موجود ویرایش ژن است.

اینتلیا تصور می‌کند که می‌تواند فناوری ریرایت تراپیوتیکس را با استفاده از فناوری نانوذرات لیپیدی و ناقل‌های ویروس مرتبط با آدنو ارائه دهد. شرکت اینتلیا تنها شرکتی است که از نانوذرات لیپید برای ویرایش ژن یا ژن درمانی در بیماران استفاده می‌کند. در حالی‌که شرکت‌های حوزه ژن‌درمانی به‌طور عمده روی ویروس‌های مهندسی شده تمرکز دارند تا ژن‌های جدید را به سلول‌های انسانی تحویل دهند، شرکت‌های حوزه کریسپر بسیار بیشتر به نانوذرات متکی هستند. شرکت اینتلیا نانوذرات لیپیدی را توسعه داده که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد. برخلاف سایر روش‌های تحویل، نانوذرات لیپیدی می‌تواند بار‌ها و بار‌ها استفاده شوند. پس از دوز دوم، آن‌ها حدود ۲۵ درصد از سلول‌های مغز استخوان را ویرایش کرده بودند. پس از دوز چهارم، این نانوذرات بیش از ۴۰ درصد از سلول‌ها را ویرایش کرده بودند.